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急性髓細胞性白血病(AML)是成年人中最常見的急性白血病形式，在初始化療后已緩解的患者，在服用抗癌藥物阿扎胞苷(Azacitidine)的藥丸形式時，其緩解時間更長，總生存期更長。根據一項隨機的國際3期臨床試驗進行維持治療，Weill Cornell Medicine和New York-Presbyterian是試驗地點。這是AML維持治療對患者顯示出如此強大的益處，并且已經被作為標準治療的一部分。
該結果于12月24日發表在《新英格蘭醫學雜志》上，導致美國食品和藥物管理局于2020年9月批準了口服阿扎胞苷(商品名為Onureg)作為AML的維持療法。
“最后，我們可以在緩解后的環境中提供有效的治療方法，以幫助使AML患者保持緩解狀態并改善其生存率，”血液學和醫學部醫學教授Gail Roboz博士說。 Weill Cornell Medicine的腫瘤學和臨床與轉化性白血病計劃的主任，NewYork-Presbyterian / Weill Cornell醫學中心的血液學家/腫瘤學家，以及Weill Cornell Medicine和NewYork-Presbyterian的臨床試驗研究員。“我們特別高興的是該藥物耐受性非常好，因此不會影響生活質量。”
AML是一種破壞性的，威脅生命的血液學癌癥。根據國家癌癥研究所的資料，美國每年有AML襲擊約20,000人，造成超過11,000人死亡。它主要影響中老年人。總體而言，五年生存率約為30%，但對于65歲以上的患者，其僅約10%。AML患者即使在初次化療*緩解后也經常復發。
來自全球148個醫療中心的472位患者的3期隨機臨床試驗，稱為QUAZAR AML-001試驗，測試了口服阿扎胞苷作為維持療法是否可以延遲復發。研究人員發現，每月服用兩周300 mg藥物的患者在無復發生存期(RFS)和總體生存期(OS)方面在統計學和臨床??上均有顯著改善。口服阿扎胞苷的中位RFS和OS分別為10.2個月和24.7個月，而服用安慰劑的患者分別為4.8和14.8個月。從維持治療開始的兩年中，阿扎胞苷患者的生存率為50.6%，而安慰劑患者為37.1%。副作用中等且可控。
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來源：生物探索
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